【후생신보】 림프종 완전관해 환자의 재발을 막기 위한 첨단재생의료 치료계획이 처음으로 승인되면서, 국내 재생의료 제도가 본격적인 ‘치료 단계’에 진입했다.

▲ 복지부 첨단의료지원관 재생의료정책과 이준미 과장     ©윤병기 기자

보건복지부 첨단의료지원관 재생의료정책과 이준미 과장은 6일 전문기자협의회 간담회에서 첨단재생의료 치료 1호 승인 의미와 제도 운영 방향을 설명했다.

이준미 과장은 “첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률이 2025년 2월 시행되며 기존 의약품 제도로는 반영하기 어려웠던 세포·유전자 기반 치료 특성을 제도화했다”며 “임상연구 기반 치료를 통해 환자 접근성을 높이는 것이 핵심”이라고 밝혔다.

■ “치료 1호, 환자 접근 현실화 첫 사례”

이번에 승인된 치료 1호는 희귀 림프종 완전관해 환자의 재발을 막기 위한 첨단재생의료로, CAR-T와 유사한 개념의 세포치료다.

이 과장은 “치료 제도 도입 이후 실제 환자가 접근할 수 있는 첫 사례라는 점에서 의미가 크다”며 “연구자들이 향후 치료계획을 어떻게 제출하고 승인받을 수 있는지 보여주는 기준 사례가 될 것”이라고 평가했다.

이어 “전국 희귀질환 환자들의 치료 기회 확대에 긍정적 파장이 있을 것”이라고 전망했다.

■ 임상 데이터로 확인된 안전성·유효성

치료 1호는 규제 샌드박스를 통해 임상시험을 완료한 사례로, 총 46명을 대상으로 진행됐다.

투여군 21명 중 경미한 이상반응 1건 외 중대한 부작용이나 사망은 없었고, 대조군에서는 일부 이상사례가 발생해 안전성이 확인됐다.

유효성 측면에서도 2년 추적 결과 투여군에서는 재발이 1명에 그친 반면, 대조군에서는 8명에서 재발 또는 사망이 발생해 임상적으로 의미 있는 치료 효과를 보였다.

이 과장은 “임상 데이터상 안전성과 유효성이 충분히 기대되는 치료로 판단돼 1호로 승인됐다”고 설명했다.

■ 승인 핵심은 “연구 일관성·설계 완성도”

치료계획 심의를 통과하기 위해서는 선행 연구를 통한 안전성·유효성 입증이 필수적이다.

특히 기존 연구와 동일한 목적·내용을 유지해야 하며, 무작위 배정과 대조군 설정 등 임상 설계의 완성도가 중요한 평가 요소로 작용한다.

이 과장은 “연구 목적이 달라지거나 설계가 미흡한 경우, 또는 유효성과 안전성이 충분히 확보되지 않은 경우는 심의 통과가 어렵다”고 밝혔다.

현재까지 정상 접수된 치료계획은 총 18건이며, 이 중 14건은 부적합, 3건은 심의가 예정돼 있다.

■ ‘환자-연구자 위험분담’ 비용 구조 눈길

첨단재생의료 치료는 법정 비급여로 운영되는 만큼 비용 구조도 중요한 평가 요소다.

이번 1호 치료는 총 치료비 약 7,000만 원 가운데 초기 4,000만 원은 투약 시 분할 납부하고, 5년간 재발이 없을 경우 나머지 3,000만 원을 추가 지불하는 방식이다.

반대로 재발 시에는 이미 납부한 4,000만 원 전액을 환불하는 구조로, 환자와 연구자가 위험을 분담하는 형태다.

이 과장은 “고가 치료에 대한 환자 부담 우려를 완화한 점이 심의 과정에서 긍정적으로 평가됐다”고 설명했다.

■ 일본과 유사…“위원회 분권화는 차이”

해외 사례로는 일본이 대표적이다. 일본 역시 병원 기반 재생의료와 제품 기반 치료를 분리한 ‘투트랙’ 구조를 운영하고 있다.

다만 한국이 중앙 단일 심의위원회 체계인 반면, 일본은 총 167개 심의위원회가 운영되는 분권형 구조라는 점이 차이다.

■ “제도 2단계, 치료 기회 확대에 초점”

정부는 오는 6월 ‘제2차 첨단재생의료 기본계획(2026~2030)’을 발표할 예정이다.

이 과장은 “1차 계획이 제도 구축에 집중했다면, 앞으로는 실제 환자 치료 기회 확대에 초점을 둘 것”이라며 “의료기관의 적극적인 참여와 인프라 구축이 중요하다”고 강조했다.

또한 “첨단재생의료는 희귀·난치질환 극복과 동시에 국가 바이오 산업 경쟁력 강화에도 기여할 수 있는 분야”라며 “정부 지원과 함께 의료기관의 참여 확대가 필요하다”고 덧붙였다.

■ 안전관리·허가 연계는 과제

치료 이후 안전성 모니터링은 국립보건연구원 내 안전관리기관이 담당하며, 이상반응 보고와 인과성 평가를 수행한다.

향후 과제로는 건강보험 편입 기준 마련과 품목허가 제도와의 연계가 제시됐다.

이 과장은 “치료 트랙에서 축적된 실사용 데이터가 향후 허가 과정에서도 활용될 수 있도록 제도 간 연계가 필요하다”고 밝혔다.

정부는 올해 약 900억 원의 예산을 투입해 재생의료 활성화에 박차를 가한다. 1차 계획이 제도적 기틀을 마련하는 단계였다면, 앞으로는 환자의 실질적인 치료 기회를 확대하는 '실행' 단계에 집중한다.

이준미 과장은  "재생의료는 임상 현장에서 기술 개발과 치료가 동시에 이뤄지는 혁신적 분야"라며, "의료계와 연구자의 적극적인 참여를 통해 공익성과 경제성을 동시에 달성하는 한국형 모델을 발전시켜 나가겠다"고 밝혔다.