【후생신보】식품의약품안전처는 지난 15일 강동경희대병원(시험 책임자 박영실 교수, 소청과)에서 진행 예정인 한국화이자제약의 혈우병 치료제 임상 3상 시험을 승인했다고 최근 밝혔다.

이번 임상 3상 시험은 혈우병 A 또는 혈우병 B 시험대상자에서 각각 임상시험용 지록토코진 피텔파보벡 또는 피다나코진 엘라파보벡 이전 단회 투여 치료의 장기 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 3상, 비임상시험용 의약품, 다기관 코호트 임상시험이다.

임상 시험 기간은 올해 6월부터 내년 2월까지 8개월 간으로 시험대상자수는 187명이며 오픈, Non-randomized 방식으로 진행 예정이다. 임상에는 지록토코진 피텔파보벡 또는 피다나코진 엘라파보벡을 투여 받았고 화이자 의뢰 시험에 등록된 시험대상자만이 가능하다.

이번 임상의 1차 평가변수는 혈전색전성 사례 발생률, 억제인자 발생률, 간 악성종양 발생률, 간 이상 발생률, 인지활성도 등이다. 2차 평가변수는 총 ARB, 이전 투여된 유전자 치료 주입부터 예방요법 재개까지 발생율 및 시간이다.